Вчені з Університетського коледжу Лондона зробили прорив у лікуванні хвороби Гантінгтона, яка спричиняє поступове руйнування нервової системи через мутацію в гені HTT. Вони розробили нову генну терапію, яка дозволила сповільнити розвиток хвороби на 75%. Терапія полягає в уведенні спеціального препарату на основі модифікованого вірусу, який доставляє “коригуючу” нитку ДНК у нейрони для блокування утворення шкідливого білка гантінгтіну. У випробуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які після трьох років терапії показали значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних функцій і ознаки збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі, директорка Центру хвороби Гантінгтона, назвала цей прорив величезним досягненням і висловила надію, що ця терапія допоможе пацієнтам зберегти самостійність та якість життя на довгі роки.
Найголовніші новини