Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим в світі, хто отримав індивідуальну генетичну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. Ця технологія була відзначена Нобелівською премією з хімії у 2020 році. Лікарі вважають, що без цієї технології хлопчику довелося б перенести пересадку печінки. Хвороба, яку у нього виявили після народження, перешкоджала організму виводити токсичні відходи метаболізму. Його батьки погодилися на експериментальну терапію, яка була адаптована саме для його унікальних генетичних варіантів. Після проведення процедур лікування, хлопчик може споживати більше білка і потребує менше ліків. Медики сподіваються, що цей прорив стане основою для розвитку терапій, які будуть адаптовані до потреб інших пацієнтів.
Найголовніші новини